在他們的實驗中,Arlotta研究連接大腦兩個半球的胼胝體投射神經(jīng)元（callosal projection neuron）,并將它們變成類似于皮質脊髓運動神經(jīng)元（corticospinal motor neuron）的神經(jīng)元,其中皮質脊髓運動神經(jīng)元是在肌肉萎縮性側索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）中被摧毀的兩個神經(jīng)元群體之一.為了實現(xiàn)這種神經(jīng)元身份重編程,研究人員使用一種被稱作Fezf2的轉錄因子.人們長期以來就知道Fezf2在胚胎內(nèi)的皮質脊髓神經(jīng)元發(fā)育中發(fā)揮著至關重要的作用.
 

             讓這一發(fā)現(xiàn)更為重要的是,這項研究是在活小鼠的大腦中開展的,而不是在實驗室盤碟里的細胞培養(yǎng)物中開展的.這些小鼠都很年輕,因此研究人員仍然不知道神經(jīng)元重編程是否也可能在較老的實驗室動物乃至人體內(nèi)發(fā)生.如果確實如此的話,那么這就對治療神經(jīng)退化性疾病產(chǎn)生重大的影響.Arlotta說,"神經(jīng)退化性疾病通常影響一種特異性的神經(jīng)元群體,而不影響其他類型的神經(jīng)元.比如,ALS只選擇性地影響和殺死大腦中的皮質脊髓運動神經(jīng)元和脊髓中的運動神經(jīng)元,而不影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)中其他眾多神經(jīng)元.在一種特定的疾病中,如果人們能夠獲取不受影響的神經(jīng)元,將它們直接變成已經(jīng)被殺死的神經(jīng)元,那么又會如何？就ALS而言,即便人們能夠產(chǎn)生少量的皮質脊髓運動神經(jīng)元,它也可能足以恢復基本的功能."